[헬스코리아뉴스 / 임해리] 미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨(J&J)의 자가면역질환 치료제 '스텔라라(Stelara, 성분명 우스테키누맙·ustekinumab)'의 소아 궤양성대장염(ulcerative colitis, UC) 적응증을 승인했다.

FDA는 28일(현지시간) 스텔라라 주사제를 2세 이상 중등도~중증 활성 궤양성대장염 소아 환자의 치료제로 승인했다고 밝혔다. 스텔라라는 지난 4월 15일 2세 이상 중등도~중증 활성 크론병(Crohn's disease, CD) 소아 환자의 치료제로도 승인된 바 있다.

이에 따라 스텔라라는 소아 염증성장질환(inflammatory bowel disease, IBD)의 두 가지 주요 형태인 궤양성대장염과 크론병 모두에서 승인된 최초의 비(非) 종양괴사인자 알파(TNFα) 표적 치료용 단일클론항체가 됐다.

소아 염증성장질환은 소화관에 만성 염증이 지속되는 질환이다. 궤양성대장염은 대장과 직장의 가장 안쪽 점막에 영향을 미치며 출혈, 설사, 급박변 등의 증상을 유발할 수 있다. 크론병은 소화관 어느 부위에서나 발생할 수 있고 염증이 장벽 깊숙이 침범할 수 있다. 복통과 설사, 성장 저하, 체중 감소뿐 아니라 장폐색이나 누공 등의 합병증이 발생할 수 있다.

소아 환자 112명 52주 연구 등 근거로 승인

이번 승인의 안전성과 유효성은 성인 궤양성대장염 환자를 대상으로 한 적절하고 잘 통제된 임상시험 결과와 2~17세 소아 크론병 환자의 약동학·안전성 자료, 3~17세 소아 궤양성대장염 환자 112명을 대상으로 한 52주 연구의 안전성·유효성·약동학 자료를 토대로 평가됐다.

J&J가 허가 신청 당시 공개한 자료에 따르면 이 52주 연구는 3상 'UNIFI Jr' 시험이다. 스텔라라 정맥주사로 유도치료를 시행한 뒤 피하주사 유지치료를 평가하는 다기관 임상시험으로 설계됐다.

소아 궤양성대장염 환자에서 가장 흔하게 나타난 이상반응은 비인두염(감기), 두통, 복통, 인플루엔자, 발열, 설사, 부비동염, 피로, 오심 등이었다.

FDA는 이번 적응증에 스텔라라의 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)을 부여했다. 이번 승인은 J&J의 자회사인 얀센 바이오텍(Janssen Biotech)이 받았다.