[헬스코리아뉴스 / 임도이] 미국 바이오기업 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 RNA 기반 치료제 '트린골자(Tryngolza, 성분명: 올레자르센·olezarsen)'의 적응증 확대 승인을 통해 대규모 대사질환 시장 진입에 나섰다.

미국 식품의약국(FDA)은 현지시간 6월 24일 '트린골자'를 식이요법과 병행해 중증 고중성지방혈증(severe hypertriglyceridemia, sHTG) 성인 환자의 중성지방 수치를 낮추고 급성 췌장염 위험을 줄이는 치료제로 확대 승인했다.

FDA는 이번 승인을 통해 트린골자를 중증 고중성지방혈증 환자에서 급성 췌장염 위험 감소 효과를 입증한 첫 치료제로 평가했다.

이번 승인으로 아이오니스는 기존 희귀질환 치료제 중심 사업에서 벗어나 수백만 명 규모의 환자가 존재하는 만성 대사질환 시장으로 영역을 확대할 수 있게 됐다.

중증 고중성지방혈증은 공복 중성지방 수치가 500mg/dL 이상인 상태로 정의된다. 높은 중성지방 수치는 급성 췌장염 위험을 높이며, 급성 췌장염은 심각할 경우 생명을 위협할 수 있다.

기존 치료법은 식이 조절과 생활습관 개선, 지질 저하제 사용이 중심이었다. 그러나 FDA는 "기존 중성지방 저하 치료제의 경우 임상시험에서 급성 췌장염 위험 감소 효과를 입증할 만큼 충분한 사례가 확보되지 않았다"고 설명했다.

'트린골자'는 아포지단백 C-III(apolipoprotein C-III, apoC-III)의 생성을 억제하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide, ASO) 기반 치료제다.

기존 치료제 한계 극복 기대… 중성지방 최대 72% 감소 확인

FDA에 따르면 '트린골자'의 유효성과 안전성은 총 1061명의 중증 고중성지방혈증 성인 환자가 참여한 2건의 무작위 배정·이중눈가림·위약대조 임상시험을 통해 확인됐다.

첫 번째 임상시험에서 6개월 시점 '트린골자' 투여군의 평균 중성지방 변화율은 위약군 대비 50mg 용량에서 63%, 80mg 용량에서 72% 감소했다.

두 번째 임상시험에서도 50mg 용량과 80mg 용량에서 각각 49%, 55%의 중성지방 감소 효과가 확인됐다.

두 임상시험 통합 분석에서는 '트린골자' 투여군에서 위약군 대비 급성 췌장염 발생률 감소 효과가 나타났다.

임상 참여 환자들의 평균 기저 중성지방 수치는 1116mg/dL 수준으로, 일반적인 정상 중성지방 수치 기준인 150mg/dL 미만을 크게 웃도는 수준이었다.

35년 연구 끝 상업화 기업 도약… 연매출 30억달러 기대

'트린골자'는 2024년 가족성 킬로미크론혈증 증후군(familial chylomicronemia syndrome, FCS) 치료제로 처음 승인됐다.

아이오니스는 35년 이상 신약 연구개발에 집중해 왔지만 자체 제품 판매를 시작한 것은 2024년부터다. '트린골자'는 회사가 직접 상업화에 나선 대표 제품으로 평가받는다.

트린골자의 FCS 적응증 출시는 순조롭게 진행됐으며, 지난해 매출은 1억 800만 달러(한화 약 1662억 원)를 기록했다.

아이오니스는 중증 고중성지방혈증 시장 확대 가능성을 반영해 '트린골자'의 최대 순매출 전망치를 기존 20억 달러에서 30억 달러 수준으로 상향 조정했다.

미국 내 중증 고중성지방혈증 환자는 약 360만 명으로 추정되며, 이 가운데 급성 췌장염 위험이 높은 환자는 약 50만 명 규모로 분석된다.

고가 희귀질환 약물 전략 수정… 가격 93% 인하 승부수

아이오니스는 적응증 확대를 앞두고 '트린골자'의 연간 도매가격(WAC)을 기존 59만 5000달러에서 4만 달러로 낮추는 전략을 발표했다.

희귀질환 치료제 시장에서 적용돼 온 초고가 전략에서 벗어나 더 넓은 환자군을 대상으로 접근성을 높이고 시장 침투력을 확보하기 위한 결정으로 풀이된다.

업계에서는 이번 가격 조정이 단순한 약가 인하가 아니라 중증 고중성지방혈증 시장 선점을 위한 전략적 판단이라는 분석이 나온다.

아이오니스가 이번 FDA 승인을 계기로 희귀질환 치료제 개발 기업을 넘어 자체 신약 판매 역량을 갖춘 글로벌 바이오 기업으로 도약할 수 있을지 주목된다.