[헬스코리아뉴스 / 이충만] SK바이오팜의 뇌전증 치료제 '엑스코프리(Xcopri, 유럽 제품명: 온토즈리·Ontozry, 성분명: 세노바메이트·cenobamate)'가 일본에서 소아 대상 유효성 탐색에 나선다. 적응증 확대를 위한 본격적인 발걸음이다.

본지 취재를 종합하면, '엑스코프리'의 일본 판권을 보유한 오노약품공업은 지난 5월 12일 일본 후생노동성(MHLW)으로부터 소아 대상 '엑스코프리' 3상 임상시험계획(IND)을 승인(등록번호: jRCT2071260025)받은 것으로 확인됐다.

앞서 SK바이오팜은 지난 2020년 10월 오노약품공업과 일본 내 '엑스코프리' 개발 및 상업화에 대한 기술수출 계약을 체결한 바 있다. 오노 측의 개발 코드명은 'ONO-2017'이다.

만 2세 유아기까지 대상 연령 낮춘 파격적 행보

이번 임상은 일본의 소아 부분 경련 뇌전증 환자를 대상으로 'ONO-2017'의 안전성, 유효성 및 약동학(PK)을 평가하는 것이다.

여기서 주목할 대목은 시험 참여자의 연령 범위를 만 2세부터 17세까지로 설정했다는 점이다. 기존 SK바이오팜이 주도했던 '엑스코프리'의 소아 적응증 확대 임상이 주로 만 12세 이상 청소년을 대상으로 진행되었던 것과 비교하면, 대상 연령대를 만 2세 유아기까지 대폭 낮춘 파격적인 행보다.

이에 대한 구체적인 정보는 아직 밝혀진 바 없으나, 일본 내 축적된 '엑스코프리'에 대한 사전 임상 데이터나 약동학적 근거가 확인된 것으로 짐작된다.

미충족 수요 겨냥한 이중 기전 뇌전증 신약

한편, '엑스코프리'의 대상 질환인 뇌전증은 뇌 신경세포의 비정상적인 전기 신호로 경련이 반복되는 질환이다. 완치가 어려워 약물을 통한 증상 조절이 최우선이나, 환자의 약 30%는 기존 치료제에 반응하지 않는 약물 저항성을 보인다.

'엑스코프리'는 이러한 미충족 의료 수요를 겨냥한 신약이다. 나트륨 채널 차단과 감마 아미노뷰트릭산(GABAA) 활성화라는 이중 기전을 통해, 기존 약물에 내성이 생긴 환자의 경련을 조절한다.